Informa: Alejandra.
Un equipo de investigadores del Centro de Huntington del University College de Londres ha desarrollado un fármaco que detiene el avance de la enfermedad de Huntington*, un mal hereditario que desgasta algunas células nerviosas del cerebro, provoca graves problemas locomotores, cognitivos y emocionales, y reduce la esperanza de vida.
El medicamento se encuentra en la primera fase de pruebas, pero los primeros ensayos con enfermos han sido un éxito, según los científicos responsables del trabajo. El nuevo compuesto, al que sus desarrolladores han llamado IONIS-HTTRx, es el primer fármaco que logra disminuir la presencia en el cerebro de la proteína tóxica que desencadena esta enfermedad.
Un equipo de investigadores del Centro de Huntington del University College de Londres ha desarrollado un fármaco que detiene el avance de la enfermedad de Huntington*, un mal hereditario que desgasta algunas células nerviosas del cerebro, provoca graves problemas locomotores, cognitivos y emocionales, y reduce la esperanza de vida.
El medicamento se encuentra en la primera fase de pruebas, pero los primeros ensayos con enfermos han sido un éxito, según los científicos responsables del trabajo. El nuevo compuesto, al que sus desarrolladores han llamado IONIS-HTTRx, es el primer fármaco que logra disminuir la presencia en el cerebro de la proteína tóxica que desencadena esta enfermedad.
A cada paciente se le inyectó en el líquido cefalorraquídeo* varias dosis de IONIS-HTTRx para que llegaran al cerebro, donde el fármaco redujo de forma considerable los niveles de huntingtina, la proteína que, al mutar, causa esta rara dolencia. El compuesto actúa sobre el gen que expresa la huntingtina, lo que inhibe la producción de esta, necesaria para muchas funciones, pero que al mutar de forma maligna deteriora las células nerviosas.
"Si los ensayos clínicos de más envergadura confirman la eficacia del IONIS-HTTRx, estaremos ante un gran avance médico, ya que, hasta ahora, los tratamientos conocidos combatían los síntomas de esta dolencia, pero no la frenaban. Es cierto que el compuesto no la cura, pero sí podría evitar el agravamiento de sus síntomas más devastadores" afirmaba la científica responsable del estudio.
Glosario:
-La enfermedad de Huntington (EH), también conocida como corea deHuntington, es una grave y rara enfermedad neurológica, hereditaria y degenerativa.
-Liquido cefalorraquídeo: es un líquido transparente e incoloro que se encuentra en el cerebro y la médula espinal.
Fuentes:
https://www.muyinteresante.es/salud/articulo/un-nuevo-farmaco-detiene-la-enfermedad-de-huntington-851513157787
https://infotiti.com/2018/04/ionis-httrx-farmaco-huntington/
"Si los ensayos clínicos de más envergadura confirman la eficacia del IONIS-HTTRx, estaremos ante un gran avance médico, ya que, hasta ahora, los tratamientos conocidos combatían los síntomas de esta dolencia, pero no la frenaban. Es cierto que el compuesto no la cura, pero sí podría evitar el agravamiento de sus síntomas más devastadores" afirmaba la científica responsable del estudio.
Glosario:
-La enfermedad de Huntington (EH), también conocida como corea deHuntington, es una grave y rara enfermedad neurológica, hereditaria y degenerativa.
-Liquido cefalorraquídeo: es un líquido transparente e incoloro que se encuentra en el cerebro y la médula espinal.
Fuentes:
https://www.muyinteresante.es/salud/articulo/un-nuevo-farmaco-detiene-la-enfermedad-de-huntington-851513157787
https://infotiti.com/2018/04/ionis-httrx-farmaco-huntington/
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